渐冻症抗争者蔡磊：人固有一死或重于泰山｜受试者故事
来源：临床研究促进公益基金作者：毛冬蕾
43岁的蔡磊身上有一连串代表成功的标签：京东集团副总裁、大象慧云、益世商服、云京科技、爱斯康医疗、破冰驿站直播电商等组织机构的创始人和负责人、“互联网+财税”联盟会长，涉足领域包括财资金融、信息科技、医疗健康、电商直播、投资基金、公益慈善等。此外，他还是我国电子发票的缔造者和推动者，也是清华大学和北京大学等高校的讲师和研究生导师。
勤奋、进取、创新、不断攀升事业高峰是每一位认识蔡磊的人对他持有的印象。
患病前年轻的蔡磊意气风发
不过，他现在最广为人知的身份是渐冻症抗争者。自患病以来，他的生命目标发生了转向：他用多年来积累的社会资源推动科学家和药企研发渐冻症药物；他连结了中国最顶级的运动神经元病专家建立了罕见病科研数据平台；他筹集资金支持科学家团队、科研机构做研发；他搭建了动物实验室，并多次“以身试药，尝遍百草”;他还成立数个罕见病公益基金开展科研……所有这一切，都是为了全力助推渐冻症药物的研发。用他的话来说是“打完生命最后一发子弹”。
2022年11月9日，我在线上专访了这位伟大的渐冻症斗士。谈话中，蔡磊的声音嘶哑，疾病已影响了喉咙发音，他说一会儿话就会非常疲惫，但他一直坚持着，还不时发出爽朗的笑声，我也深受感染。
当渐冻症袭来这一切都要从他患病开始说起。2019年9月30日，在北京大学第三医院确诊患了渐冻症时，蔡磊还约了一位客户谈事儿，噩耗袭来，他坚持看完病打车去见客户，之后冷静的跟对方说：“我得绝症了，后续工作不一定能顶上”。这种极度的冷静和理智或许是蔡磊多年职业经历使然。他也从互联网“大佬”——京东集团副总裁骤然转变成一名不治之症的患者（编者注：渐冻症至今治愈率为0），他的生命开始进入倒计时。
得病后，蔡磊将微信头像改为孙悟空。他希望自己能像齐天大圣顽强作战，纵使不敌也绝不屈服，战到最后。
住院期间的蔡磊积极乐观
渐冻症是一种罕见的神经系统退行性病变，致病原因不明，至今不能治愈也无法阻拦病情的发展，致残率100%，5年死亡率为95%以上。人在患病后2-5年内不能吃饭喝水不能走路不能坐立直到躺在床上无法起身，除了能眨眼睛意识清醒，直到最后失去了所有能力，生命消逝。
在该领域，近200年没有任何重大有效的药物突破，患者头脑清醒眼睁睁的看着自己死去，这是这个病最残酷的地方。虽然渐冻症是罕见病，但全球估计有50万人受到该病的折磨，渐冻症在全球范围内患病率约为4.5/10万，我国约有10万渐冻症患者，这个数字还在逐年增长。
以新模式挑战科研目前国际上通过批准的渐冻症药物包括Radicava（依达拉奉）、Rilutek（力如太）以及今年9月29日被美国FDA有条件批准的AMX0035，但这些药物在临床上效果微弱。例如，力如太仅能延长长期患者2-3个月的生存期，且有较大不良反应。
蔡磊在住院的时候，看到身边的病人相继瘫痪或离世。而他从小被教育要拼搏奋斗，“我习惯于拼搏与创新，喜欢挑战极限。我的身体比其他病人好，比他们有资源，只要还活着，就应该为这个事业做贡献。放眼全球，世界上多款罕见病药物都是靠患者或患者组织推动的。之前我做过多次国家级创新项目，能不能挑战一下攻克渐冻症？我要自己研制药物救治患者，于是我开始行动。“蔡磊说。
正如当年他推动电子发票的发展在我国财经界犹如石破天惊，此次他向渐冻症吹响号角也引发这一领域学术团体、生物技术公司和媒体舆论的广泛关注。
蔡磊正在尝试用互联网的思维和商业模式的力量在资金筹措、团队组建及研发流程上去颠覆，去挑战渐冻症药物传统的研发模式，并快速探索出治疗方法。
艰难的融资过程然而，想要研发药物，巨大的资金从哪里来？研发人员从哪里招聘？蔡磊像一位Biotech公司的创业者开始思考这些事情。
人类过去用于重大神经系统疾病投入的资金已超过10,000亿美金，但成功率1%都不到。基于之前的财务积累，他把上千万元的积蓄投入到科研，同时他还带病四处融资、联络药物专家、写业务BP、谈融资……无数细节令他每天都工作到深夜。
由于疾病，他的双手和双臂已经几乎完全丧失了功能，手指甚至不能触摸手机和打字。不过他仍坚持跟投资人谈投资，希望有更多资金投入他的研究团队，让他的科研计划长远发展。
面对全球经济下滑和资本“寒冬”，他动之以情晓之以理的告诉投资人，全世界现存渐冻症患者50万人，年龄以壮年为主，治疗意愿非常强，假设每人花100万元治疗，那就是5000亿元的市场；每年新发渐冻症患者10万人，按每人100万元治疗，即有1000亿元的年新增市场。
作为一个商业运作高手，蔡磊成立了一支医疗投资基金，其中的主要LP基本是他朋友圈里的人。他们刚投入该项目时，没有几个人相信能够短期内成功，但仍被他的精神所感动，愿意帮他一把。
打通药物研发全环节蔡磊快速招募了将近20位有生物、医学背景的硕士生和博士生，有兼职的患者家属或患者本人。每天，他们查看数百篇与渐冻症及其药物相关的中英文文献，一旦发现蛛丝马迹，就会追踪这些新研究的进展。此外，蔡磊还拜访了很多国内外顶级的神经系统疾病科学家。之后，他发现，不少科学家的研究对治疗渐冻症或许很有帮助，在动物实验或细胞层面已经显效，问题在于进一步研发和转化。
下面这幅图是蔡磊团队致力于攻克渐冻症所开展的工作，他没有时间悲伤，没有时间感慨，他要全力以赴“玩命加快研发”。
从药物研发环节来看，最紧迫的是找到发病机制和药物作用靶点。渐冻症在中国约6%的患者是遗传，找不到基因和靶点，94%是散发。这一疾病是由许多基因之间复杂的相互作用引起，因为只针对一个基因进行研究，之前许多药物发现都失败了。
为了让靶点更精确，蔡磊的团队正在与上海中科院合作，利用冷冻电镜在病人的组织样本寻找病理特征，以发现新靶点。他还尝试去邀请一些Biotech公司发现靶点，但大多数公司拒绝了他的请求，因为渐冻症是一个公认的“雷区”，失败率极高。不过，经过蔡磊两年多的努力，已有多家本土药企和科学家团队与他合作，启动了多条渐冻症药物研发管线。
“我们真的要感谢制药企业，他们冒着研发失败的巨大风险去研发新药。作为患者，要全力参与临床试验，帮助药厂提早把药物研制出来。”
在动物实验环节，蔡磊建立了据他称是国内最大的渐冻症动物实验基地，最多时有1,500只渐冻症老鼠模型。动物研究以后，为尽快招募患者开展人体试验，他组建了以小时为单位的急速临床招募平台，通过以患者为中心的“360度全生命周期”的大数据平台，精准地锁定患者。一年多来蔡磊一直坚持“以身试药”，各种在研的国内外药物，干细胞、基因疗法等他都愿意去尝试。每当他以身试药的时候，他都充满希望。
患者招募是罕见病药物临床试验中最大的问题，在100个报名者中，可能只有不到10个受试者符合标准，有的罕见病临床试验因招不到合适的病人，最后被迫停止。“国家药监局出台了很多加快创新的法规和指南，但我希望对我们无药可救的特殊群体，能给予更宽松的审评条件，加快把药物研发推进到临床试验。”他说。目前，通过这个临床招募的数据平台，2个小时可以精准招募到700人。
再往后是药效评价阶段，传统的药效评价需要一个月，蔡磊搭建了以天为单位的药效评价系统，甚至以小时为单位24小时持续不断对患者进行评估评测，评价的工具不仅有国际通用采用的功能评分量表，还包括其他疾病相引入的其他的评价体系，还包括主观沟通、个人感受等等。
打通医院数据“孤岛”早前，当蔡磊在一次和医生的交谈中了解到，在其就诊的医院只能查到该院累计3,000多病例，更多患者散落在全国各个角落。互联网家出身的蔡磊深知大数据对推动这项事业的重要性，他很清楚足量的病患信息和数据是医疗科研和研发对症药物的基本前提。
于是，他搭建了一个“渐愈互助之家”的患者数据库，希望打通中国医院HIS/LIS系统之间数据孤岛的问题，尤其还包括医院门诊和住院之外的病前和病后全生命周期的医疗数据，令任何医生开展各种与渐冻症有关的研究时，都能自如的调动各种数据。在他的推荐和鼓励下，已有数千名渐冻症患者向平台提供了多方面数据。
2019年11月，国家卫健委建立开发的中国罕见病诊疗服务信息系统正式投入使用。截至2022年2月，该系统已采集约57万例罕见病患者信息。
搭建渐冻症组织样本平台除了药物临床试验外，渐冻症的基础科研也依然进展缓慢，渐冻症的科研需要大脑和脊髓组织，为解决这一难题，蔡磊全力推进遗体捐献。他带头千余人志愿捐献遗体和脑脊髓组织捐献，创建世界最大的渐冻症组织样本科研平台。“当我一个一个患者去告知他们捐献遗体和脑组织时，我内心非常难过。但为了渐冻症患者长远的未来，我们必须这样做，这是功在当代利在千秋的事。”
蔡磊找到中国器官移植发展基金会理事长赵洪涛，希望能给渐冻症基础科研带来一些帮助，并会号召更多渐冻症患者参与到捐献行动中，并在近期成立了攻克渐冻症慈善信托。
在蔡磊的组织下，已有有千余名渐冻症患者及患者家属积极响应——被授予“人民英雄”国家荣誉称号的湖北卫健委副主任渐冻症患者张定宇也是其中一员。在张定宇的眼里，蔡磊有着飞蛾扑火的勇气。
图为蔡磊（左六）参加2022第十一届中国罕见病高峰论坛做演讲，并与参会罕见病患者及工作人员合影。
采访到最后，蔡磊希望中国越来越多的病人站出来自救，“我们不能坐以待毙。人类进步的基础是科学进步。我希望有资源、有能力的人去从事科学、支持科学。并不是只有国家才应该推动科学的进步，每个人都可以为此而努力。关注患者，关注科学，就是救自己。”
“人固有一死，或轻于鸿毛或重于泰山。在我离开这个世界之前，我争取把药做出来，没有希望我们创造希望，而希望就在明天！”这是蔡磊留给自己坚定的承诺，并全力以赴为渐冻症战斗到每一分、每一秒。（本文感谢蔡磊团队及胡丽萍女士提供素材及支持，期待更多相关人士与公众号联系）
参考文章：
《渐冻者京东副总裁蔡磊，带着一群人与生命赛跑》，《社会与公益》杂志
《他身患渐冻症，“拿生命当最后一颗‘子弹’”！》 央视新闻
《点亮渐冻的人生》人民日报
《患渐冻症的京东副总裁，为自己和病友找药，但留给他的时间不多了》八点健闻 相信会有一天研究出特效药
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