创新药数量仅次于美国，中国医药产业何时迈入全球第一梯队？主要差距在哪？

来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品
作者丨魏笑
编辑丨徐旭
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“中国医药产业要想继续进阶,应建设一个系统、协调、可持续发展的医药创新生态系统。”在不久前的一个关于“中国医药创新生态系统崭新未来”的行业发布会上，前RDPAC（中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会）执行委员会副主席周虹向21世纪经济报道记者等表示。
尽管中国的创新药研发呈现强劲的增长势头，但与世界领先国家相比，中国目前已上市的创新药在创新的“质”的方面还有一定差距。
礼来中国高级副总裁、礼来药物发展及医学事务中心负责人王莉博士在接受21世纪经济报道采访时指出，目前中国药物研发存在同质化竞争严重的问题，可能导致很多临床资源和研发资源的浪费，对医药创新全产业链的健康和持续发展会产生不利影响。
其实，中国是否能够充分把握机遇、实现医药创新世界强国目标将主要取决于是否能够构建更加具有可持续性的医药生态系统，加强顶层设计，在产业链各环节推动理念变革、机制完善和能力提升。

如何规避同质化创新？
据中国医药企业管理协会等4家医药行业协会的《构建可持续发展的中国医药创新生态系统》研究显示，受政策、人才和资本要素的推动，中国的创新药研发呈现强劲的增长势头，但与世界领先国家相比，中国目前已上市的创新药在创新的“质”的方面还有一定差距。
王莉表示，药政改革让国内药物研发和注册审评审批环境更友好，医药创新迎来了前所未有的好时机。中国成为了新药研发的一片热土，资金投入也在迅猛上升。
但王莉也指出，目前中国药物研发存在同质化竞争严重的问题。“目前中国新药研发的特点是，me too、me follow为主的研究远远多过first in class或best in class类型的研究。研究靶点的选择也非常集中，主要集中在国际上已经非常热门的数个靶点，这样就非常容易同类药物的重复研究。”
王莉认为，盲目“创新”，特别是同质化竞争，可能导致很多临床资源和研发资源的浪费，对医药创新全产业链的健康和持续发展会产生不利影响。
王莉指出，避免同质化竞争需要政府、企业和学界的共同努力。
第一，政策指导非常重要。例如今年国家药监局发布了“基于临床价值的肿瘤药物研发指导原则（征求意见稿）”，该指导原则的发布正是为了提升药物创新的标准，对医药企业的药物研发策略和研发能力提出了新的要求，有效制约研发热潮中同质化竞争严重的现象。
第二，药物研发必须秉承以临床需求为出发点，以为患者提供临床价值为目的。IPO是创新药企的起点而不是终点；产品销售是医药企业应用自己所研发药物帮助患者的过程，而不是研发药物的最终目的。“如果只想着和最可能出阳性结果的对照药比较，只想着如何尽早上市卖药，是做不出好药的。作为药企研发团队，制定研发和注册策略时应考虑到该药物是自己亲朋好友，甚至自己患病时也希望用的，这才是以‘临床价值为导向’。”
其中，加强基础研究和转化医学能力，提升“源头创新”的比例，也是避免同质化竞争的重要因素。“通过基础研究发现新的靶点、新的机制，通过转化医学把基础研究的成果转化到临床研究的设计中，这样以临床价值为导向的源头创新才会愈来愈多。”
“近期国家药监局发了肿瘤药的以临床价值为导向的临床试验设计指南，其实正是因为过往的创新中有很多同质的现象。未来以临床价值为导向应该自始至终贯彻在整个创新研发、审批、准入的链条中，且需要企业和政府共治。”王莉称。
第三，对于临床价值高、研发难度大、有突破性价值的新药，应给予相应的支付体系设计价格保障，这样才能鼓励创新企业挑战现状，投身到全新的创新药物研发中。
此外，王莉表示，在建立成熟、理性的创新药研发体系的同时，也应当建立适应创新药发展的市场准入机制，即充分考虑创新药的临床价值，确定创新药的价格。“其中，价格的确定应以支付能力为依据，确定支付比例，依靠全社会的力量，包括发展商业健康险、多元筹资等，可极大减少社会基本医疗保险单一支付体系压力, 扩大可及性、可覆盖性。”

构建可持续的医药创新生态系统？
“目前中国医药创新已经进入全球第二梯队，创新药数量仅排在美国之后，后疫情时代，创新与合作成为生物医药行业趋势的两个主要关键词。”上海创奇健康发展研究院创始人、执行理事长蔡江南称。
周虹指出，中国医药产业要想继续进阶,应建设一个系统、协调、可持续发展的医药创新生态系统。
RDPAC执行总裁康韦表示，从2015年开始到现在，得益于整个医疗卫生体制改革，中国的医药创新生态圈初步建立，主要体现在几个方面，首先是药监出台加快药品审评审批制度，能让患者快速用到药，解决了“快”的问题；其次，创新支付等手段缓解了能否用得起、用得到的问题。
“2018年，医保局成立后进行了很多的改革，例如医保药品目录更新频次不断提升，从2017年前八年一次更新，到2020年实现对创新药每年一次调整。此外，2017年纳入医保目录的31个西药药品，从上市到纳入医保平均时间为7.8年，而2020年谈判纳入医保目录的66个西药药品，从上市到纳入医保平均时间降为3.7年，速度大大提升。”
针对如何进一步缩短新药纳入医保的时间，蔡江南向记者指出，要依据具体情况具体分析。“如果是重大创新没有替代品且对生命健康特别重要的新药，政策开绿灯快速纳入的情况也有；如果已有替代品，属于me better或者是me too的新药，可以等一等。”
另外，康韦指出，创新投入大、风险高、周期长，在这样的模式下如何激励创新、保护创新、鼓励创新就显得很重要。
周虹也曾表示，研发一款创新药需要至少10年时间、投入10亿美元,其成功率低于10%,这样的成本和风险是无法由单一企业承担的,因而药物创新客观上需要资本、产业和政府多方合作。
在医药创新生态系统构建方面，中国还有提升的空间。
在政策方面，康韦表示，中国医疗、医药、医保相关政策主要以仿制药为中心，然而随着中国医药创新发展，相关政策、制度等要与时俱进，才能符合创新发展理念。

周虹认为，医药创新生态系统的构建要求相关利益方加强合作，促进医药有关政策协调、协同发力。例如药品研发和注册的有关政策应该秉持“宽进严出”的理念,在研发阶段保持开放性、以催生更多的创新项目,在药品审评审批过程中及上市后加强监管力度、以保证药品质量安全。此外,随着更多“全球新”涌现,创新药定价政策和支付政策应优化和完善。
企业也应以更开放的态度，包容失败。“需要注意的是,仿制和跟随创新是在风险可控的领域进行技术改良,但原始的创新研发是向未知领域的探索,是高风险、高投入、低成功率的,企业包容失败就是支持研发人员大胆尝试。”周虹称。
在中国的医疗体系创新方面，蔡江南指出，例如互联网医疗是一个很好的创新模式，应支持平台式的互联网医疗。“但现在互联网医院牌照倾向于批给公立医院，其实，互联网医疗不应完全和实体医院捆绑在一起，而实体医院也没有太多的积极性，所以我们应该支持平台式的互联网医疗，其能打破医疗机构的局限，将各大小医院联系在一起。”
据了解，2021-2025年，中国医药创新生态系统的总体发展目标涵盖科技、创新、合作和人民健康等内容。
具体来看，在科技前沿方面，引领性、原创性科技攻关在部分战略前沿领域获得突破；在创新体系方面，贯穿创新各环节的政策、法规、机制科学、高效，不断更新与升级，与国际体系高度融合；在创新产业方面，创新产出“量”向第一梯队的领跑进发，“质”上具有全球竞争力，以合理的回报推动产业持续的投入；在人民健康方面，以具有更高临床价值和可及性的创新药物解决癌症、慢性病和传染病为主的巨大的疾病负担。
实际上，无论是在国内还是全球，医药创新生态系统的建立都应以临床价值为核心、以患者利益为导向，并通过优化医保基金使用、建立多层次医疗保障体系、提高卫生健康投入等途径激励创新，保证对创新的持续投入，让患者获益于创新合作的红利。

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