70万元一针的天价药进医保 ，两个女儿都患病的妈妈终于等到这一天，“我争取到时间了”

钱江晚报·小时新闻 记者 吴朝香

12月3日，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。这其中包括治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠，因为70万元一针，曾被称为“天价针”。
“这几天，我们患者群里都炸了，我都不敢相信这是真的，我终于等到了这一天。真的非常感谢国家医保局。”43岁的白留栓激动到一度有些语无伦次。
她的两个女儿分别是14岁和6岁，两人从小就患上了脊髓性肌萎缩症。2019年，当时治疗SMA的新药上市，白留栓从多年的绝望中看到希望，但一针70万的药价一度让她无望。钱江晚报·小时新闻为此多次报道：两个女儿都是罕见病，苦等10多年后等到治病的新药，妈妈却放声大哭：这让我更痛苦 在人间|“我要放弃哪个女儿？”42岁妈妈每天被折磨 ，“我只想给孩子争取时间啊”
钱江晚报·小时新闻两次报道之后，她们得到了许多热心人的帮助，白留栓还通过各种渠道去筹款，一年之后，她自己也没想到，竟然筹到了“一针”的药价。当时的她却陷入了“先救哪个女儿”的困境。这位执拗的母亲一直没放弃，最终筹到110多万元，同时得益于相关援助项目，两位孩子都用上了药物。
两年来，白留栓一直说，自己只想给孩子争取时间。如今，她做到了。

今年夏天，梦圆去西安治疗
两个女儿用药后，都有改变

钱江晚报·小时新闻记者联系上白留栓时，她们刚刚从杭州回到河南老家，“我要带小女儿到郑州一家医院做康复治疗。”
7岁的梦茹已经使用了5针诺西那生钠。她半岁时确诊，和姐姐比，病情相对轻一些：不能站立和行走，但能坐在电动轮椅上，那是她的代步工具。她可以操纵轮椅，四处逛荡。
最初的时候，她梦茹还能坐在小凳上，两脚着地，但因为病情进展，一年不到的时间，就不行了。
14岁的梦圆病程比妹妹久，情况更糟糕：大部分时间都躺着，她的腰部到腿部都已经扭曲变形。
正是因为如此，2020年，筹款快到70万的时候，白留栓很纠结：到底是先救病情严重的姐姐？还是病情较轻的妹妹？“我一个都不想放弃。”
最终，今年4月，妹妹梦茹在浙江大学医学院附属儿童医院先用上了第一针。但是，白留栓一直没放弃。她边给孩子治疗边筹款。
她拍摄两个孩子的短视频：哪怕梦圆很抗拒，她也只能流着泪去做；她的朋友圈里经常一串都是筹款链接；她也会转发其他患者的求助信息，因为帮人就是帮己……
到今年为止，白留栓在一些公益组织的帮助下，筹款110多万元，受益于中国初级卫生保健基金会启动“脊活新生——脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，梦圆和梦茹都用上了诺西那生钠。
每次注射诺西那生钠时，白留栓都会说：昂贵的糖糖用上了。

“药效真的很明显。” 白留栓说，梦茹用药前，坐在电动轮椅上的时候，头已经有些抬不起来，坐上一阵，头就会歪掉，“用药到第四针开始，她再也没有出现过这种情况。以前她在水里游泳康复时，大腿分不开，现在也可以分开了。”
梦圆在等药期间，白留栓曾带着她去上海做过做脊柱侧弯手术，避免她腰部变形厉害，压迫到内脏。手术后的梦圆能靠在轮椅上。今年9月份，梦圆第一次用上药，到现在已经注射了4针。
“她现在能独坐了，不用靠，最多可以独坐半小时。”在白留栓看来，这就是极大的进步。
今年11月，梦圆第四次注射时，她在微信上说：第四次昂贵的救命药又一次给孩子用上，希望明年能进医保。真的快坚持不下去了。
她那个时候没想到，好消息来得如此之快。
医生提醒：不要进入一个误区

和患者家属同样高兴的还有浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队（SMA-MDT）组长，同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗。
12月3日，她在朋友圈转发了诺西那生钠进医保的消息：感恩一起见证这两年。
自2019年10月以来，毛姗姗所在的浙大儿院神经内科，共诊治管理了17例接受诺西那生钠治疗的SMA患者。梦茹就是其中之一。
毛姗姗表示，每位患者的个体情况不同，所以用药之后的受益程度也不同。
有些患者用药前可能只能动动手指，用药后，加上良好的康复训练，可以用手捏东西了；
有些患者原来带痰比较严重，腰穿治疗过程中，需要全程吸痰，用药后，就不用了；
还有患者之前上楼梯时需要双手扶着走，用药后则可以放开双手……
为了鼓励治疗的孩子，毛姗姗和团队还特意为孩子们制定了奖章：每注射一针，就发一张奖牌。目前，已经有小患者收到了9枚奖牌。

“2019年算是中国SMA患者‘药物治疗时代’的元年。”毛姗姗说，在此之前，患者“无药可治”，医生“巧妇难为无米之炊”。之后，药物上市，但因为过高的价格，对很多患者来说，又变成“用不起药”。

毛姗姗团队与美儿SMA关爱中心曾联合针对浙江杭州地区SMA患者基本生存情况开展了相关调查研究。调查中的29份杭州户籍SMA患者的数据显示，除2位成年患者以外，其余27位均为12岁以下患儿，平均月龄为51.3月龄（相当于4岁3月），患者群体呈现较为明显的低龄特征。其中离世患者6位，除一位离世时年龄为5岁3月以外，其余均小于1岁。
“纳入医保后，诺西那生钠将实现大幅降价，这样一定会让更多患者获益。”毛姗姗说。
此次诺西那生钠进入医保之后，具体降价多少，还没有最终定论。但有媒体报道，在谈判中，药企曾报出的价格为33000元/瓶，但仍被医保局要求继续降价。
不过，毛姗姗也想提醒患者和家属，不要进入一个误区，“很多人认为用上这个药之后，是不是就可以让不会坐的人坐起来、不会走的人能够走？目前已有文献报道的真实世界数据提示，DMT药物能够一定程度给患者带来获益，但疾病本身是进行性加重的。而且获益程度一定会有个体差异。”
毛姗姗表示，此次诺西那生钠注射液纳入医保目录对医生来说也会有很大的一个挑战，“这个时候我们要做的事情就是把MDT团队建设得更好，为将来越来越多用得上药的SMA患者提供最精准最全面的多学科医疗资源。”

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