切换到宽版
开启辅助访问
登录
立即注册
搜索
搜索
搜索
首页
Portal
论坛
同城
人才网
工具
菲龙网工具
个人中心
关于我们
每日签到
本地新闻
时事评论
华人世界
中国新闻
新闻视频
国际新闻
娱乐新闻
科技新闻
菲龙广场
房产网
菲龙速聘
二手交易
便民电话
美食餐厅
旅游签证
物流速运
商品买卖
二手车市场
严选
话费充值
便民电话
贺词页面
瀑布流页
汇率查询
APP下载
每日签到
我的任务
道具商店
每日签到
我的任务
道具商店
更改用户名
关于菲龙网
About US
联系菲龙网
活动回顾
加入我们
本版
用户
菲龙网
»
论坛
›
新闻频道
›
科技新闻
›
打一针1300万元,“史上最贵药”将落地中国!厂商曾称“ ...
菲龙网编辑部7
有 744 人收听 TA
147261
主题
147278
回复
173376
积分
收听TA
发消息
加好友
本文来自
科技新闻
订阅
|
收藏
(
2953
)
菲龙网编辑部7发布过的帖子
0/67
田轩:10月非传统银行市场表现强劲,长期资金入市可促稳定
0/51
理财公司如何探索构建多资产多策略体系?当下时点哪些大类资产更具投资价值?南财理财通第九期策略会成功举办!
0/65
服务实体经济,这家银行不是说说而已
0/51
中国工商银行:未来五年将为苏州市提供不低于10000亿元的投融资支持
0/48
独家专访芝商所全球金属产品主管Jin Hennig:多交易中心对市场参与者有利,金属市场交易参与度上升
0/52
广银理财“幸福添利1个月持有期第3号A”近3月净值增长率领跑最短持有期产品榜单,成立来收益超基准上限75bps丨机警理财日报
0/45
服务实体经济,这家银行不是说说而已|新京智库
0/46
国家医保局发文,商业健康保险迎来利好!国新健康回应
0/48
服务实体经济,这家银行不是说说而已 | 新京智库
查看TA的全部帖子>>
打一针1300万元,“史上最贵药”将落地中国!厂商曾称“不算贵”
时间:2022-1-20 16:39
0
424
|
复制链接
|
互动交流
显示全部楼层
阅读模式
直达楼层
马上注册,结交更多好友
您需要
登录
才可以下载或查看,没有账号?
立即注册
x
一针212.5万美元(折合人民币约1348万元),“史上最贵药物”将落地中国。
近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
只需接受一次静脉注射给药
实现长期缓解甚至治愈
说起冰桶挑战赛,很多人都能想起“渐冻人(肌萎缩侧索硬化症,又称ALS)这个说法。
但是提起它的“兄弟病”——SMA,不少人都一头雾水。实际上,SMA也是一种运动神经元性疾病。患SMA后,控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作,患者会逐渐丧失各种运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。
在新生儿中,SMA发病率为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。
2018年5月,SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
基于患者发病时间和所能达到的最大运动功能,SMA主要被划分为四个类型:
I型最常见也最严重,患儿通常面临更大的身体挑战,基于诸多因素,他们的生命周期会存在显著差异;II、III、VI型患者往往拥有正常或接近正常的生命周期,但他们的身体功能会随时间推移不断变化。
与“渐冻人”同样残酷,SMA患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过“渐冻人”一般是成年发病,而SMA一般是婴幼儿时期发病。而且SMA是发病越早病情越重,“渐冻人”正好相反。
2019年5月24日,美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。
天价药曾引发巨大争议
Zolgensma的目前定价为212.5万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。
由于高达212.5万美元的定价,有人质疑,诺华是以孩子的生命做要挟。
彭博社曾在一篇报道中指出,Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应:批评人士认为,这是一种定价失控的行为;而另一边,也有支持者说,诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法,可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO曾表示:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。
据诺华的财报,2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元,同比增长151%。2021年第三季度Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元(其中美国市场1.26亿美元);前三季度合计10.09亿美元(其中美国市场3.51亿美元)。
天价药“地板价”入保的案例不容易被复制
目前全球已获批3款SMA疗法,除了Zolgensma,还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi,后两款都已在国内获批。
Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),这也是国内首个获批治疗SMA的药物。
此前Spinraza在国内定价接近70万一支,每年需反复注射且属于完全自费药物。
诺西那生钠注射液 图片来源:受访者供图
2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。
2022年1月1日,是2021年版国家医保药品目录开始实施的日子。Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。据美儿SMA关爱中心的数据,仅今年1月1日,已经有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。
虽然Spinraza的大幅降价入保让许多罕见病患者看到了希望,但一位业内人士坦言,Spinraza降价是“(价格)意料之外,(入保)情理之中”。
“Spinraza不是新药,它在全球市场已经基本盈利,中国SMA儿童人数较多,药物市场很大。渤健面对医保谈判的降价幅度,其实是在回答要不要抢占中国市场的问题。”前述业内人士分析称,罕见病药物进入医保目录,本质上是在既定的医保谈判框架下,由于企业降价达成的个案突破,而渤健是在战略选择中投了中国一票。
近年来,国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计,2021年国家医保目录谈判后,有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物,医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判,则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破”。
但另一方面,医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示,“目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”,并称,未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”这一功能定位的国家医保目录,决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。
编辑|
何小桃 王嘉琦 易启江
校对|
孙志成
封面图自摄图网,图文无关500982688
每日经济新闻综合每经APP、界面新闻等
德尔塔之后,奥密克戎毒株又全球大流行,
回复
举报
高级模式
B
Color
Image
Link
Quote
Code
Smilies
您需要登录后才可以回帖
登录
|
立即注册
点我进行验证
本版积分规则
发表回复
回帖后跳转到最后一页
关闭
站长推荐
/1
【点击免费下载】菲龙网移动APP客户端
【点击免费下载】菲龙网移动APP客户端,新闻/娱乐/生活资讯生活通,带你了解菲律宾多一点!
查看 »
扫码添加微信客服
快速回复
返回列表
返回顶部